Panel pakar AS tidak rekomendasikan obat baru Alzheimer

·Bacaan 3 menit

Washington (AFP) - Sebuah komite ahli yang dibentuk oleh pemerintah AS pada Jumat menolak memberikan rekomendasi persetujuan pada obat baru pertama Alzheimer dalam hampir dua dekade setelah menemukan bukti yang tidak cukup tentang manfaatnya.

Keputusan yang diambil oleh panel tersebut, meskipun tidak mengikat, sering kali diterima oleh Food and Drug Administration (FDA).

Produsen Biogen berharap obat aducanumab-nya akan menjadi yang pertama disetujui untuk mengobati penurunan kognitif yang terkait dengan Alzheimer - tonggak sejarah medis utama.

Itu juga akan menjadi obat pertama yang disetujui untuk melawan penyakit itu sejak 2003.

Tetapi komite penasihat FDA menyimpulkan bahwa data yang mendukungnya jauh dari sasaran.

"Saya pikir pengobatan Alzheimer adalah kebutuhan yang sangat besar, mendesak, dan belum terpenuhi - saya juga berpikir bahwa jika kita menyetujui sesuatu yang datanya tidak kuat, kita berisiko menunda pengobatan yang baik dan pengobatan yang efektif selama bertahun-tahun," kata Joel Perlmutter, seorang profesor neurologi di Universitas Washington di St. Louis, salah satu pakar yang berpartisipasi.

Menjelang pertemuan tersebut, FDA merilis satu set dokumen yang mengisyaratkan nada positif dan menimbulkan spekulasi bahwa panel mungkin memilih untuk mendukung obat tersebut.

Ada dua uji klinis tahap akhir utama untuk menguji aducanumab, dengan yang satu menunjukkan manfaat dari penggunaan obat intravena - dan yang lainnya gagal menghasilkan tingkat bukti yang sama.

Staf FDA menulis bahwa mereka menemukan hasil dari salah satu uji coba "sangat persuasif" dan percaya yang lain juga menunjukkan manfaat setelah sebagian pasien yang sakit parah dikeluarkan dari analisis.

Pandangan itu tidak dimiliki oleh 11 anggota panel ahli, yang setelah membahas dan meninjau data selama beberapa jam, 10 memilih menolak, tidak ada yang merekomendasikan dan satu "tidak yakin" pada pertanyaan apakah, dengan mempertimbangkan totalitas bukti, obat tersebut dapat terbukti berhasil.

Hasilnya adalah pukulan bagi jutaan orang di seluruh dunia yang menderita penyakit neurodegeneratif dan orang yang mereka cintai, tetapi mungkin bukan akhir dari aducanumab.

Biogen dapat melakukan lebih banyak penelitian untuk membuat kasusnya lebih baik.

Panel juga mendengar laporan menyentuh dari pengasuh beberapa pasien yang mengatakan obat itu sangat efektif dan berdampak sangat positif pada orang yang mereka cintai - tetapi jenis kesaksian ini dianggap hanya anekdot dan memiliki nilai ilmiah yang kecil.

Aducanumab adalah antibodi monoklonal yang menargetkan pembentukan protein yang disebut beta-amyloid di jaringan otak pasien Alzheimer.

Satu teori menyatakan bahwa penyakit Alzheimer muncul dari akumulasi berlebihan protein ini di otak beberapa orang seiring bertambahnya usia dan penurunan sistem kekebalan tubuh.

Oleh karena itu, memberikan antibodi kepada pasien tersebut dapat menjadi sarana untuk memulihkan sebagian kapasitas mereka untuk membersihkan penumpukan plak.

Sementara para ahli pada pertemuan hari Jumat sepakat bahwa aducanumab efektif dalam membersihkan protein, seperti yang terlihat dalam pencitraan otak, mereka mengatakan manfaat kognitifnya kurang jelas dan oleh karena itu mungkin obat-obatan di masa depan mungkin perlu menarget molekul yang berbeda.

Alzheimer, bentuk demensia yang paling umum, diperkirakan menyerang 50 juta orang di seluruh dunia dan biasanya dimulai pada usia 65 tahun ke atas.

Ini secara progresif menghancurkan jaringan otak, merampas ingatan orang, membuat mereka bingung dan terkadang tidak dapat melaksanakan tugas sehari-hari. Ini juga terkait dengan perubahan suasana hati yang dramatis dan kesulitan berkomunikasi.